हीमोफीलिया A के लिए जीन थेरेपी

संदर्भ: 

हाल ही में  भारत में 'हीमोफीलिया A' जीन थेरेपी के लिए पहला मानव नैदानिक ​​परीक्षण किया गया।

प्रमुख बिन्दु:

• यह परीक्षण क्रिश्चियन मेडिकल कॉलेज, वेल्लोर में किया गया।
• परीक्षण में रोगी के स्वयं के हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल में FVIII ट्रांसजीन को व्यक्त कराया गया।
  • हेमेटोपोएटिक स्टेम कोशिकाएं, ऐसी स्टेम कोशिकाएं हैं, जो अन्य रक्त कोशिकाओं को जन्म देती हैं।
  • फैक्टर VIII (FVIII) रक्त का थक्का बनाने वाला एक प्रोटीन है, इसे एंटी-हीमोफिलिक फैक्टर (AHF) के रूप में भी जाना जाता है।  
• इसमें FVIII ट्रांसजीन व्यक्त कराने के लिए एक लेंटिवायरल वेक्टर का उपयोग करने की वाली तकनीक का प्रयोग किया गया।

जीन थेरेपी:

• इसके माध्यम से कोशिकाओं और ऊतकों में संबंधित जीन की प्रविष्टि कराकर किसी बीमारी का उपचार किया जाता है।
  • जैसे किसी वंशानुगत बीमारी के उपचार के लिए उसका कारण बनने वाले किसी घातक उत्परिवर्ती एलील को क्रियाशील जीन से प्रतिस्थापित करना।

हीमोफीलिया:

• यह एक आनुवंशिक रक्त विकार है।
• इससे पीड़ित लोगों में रक्त का थक्का जमाने वाले कारकों की कमी होती है।
• हीमोफीलिया के दो मुख्य प्रकार हैं –
  • हीमोफीलिया A क्लॉटिंग फैक्टर VIII की कमी के कारण होता है
  • हीमोफीलिया B क्लॉटिंग फैक्टर IX की कमी के कारण होता है
• लक्षण:
  • रक्त का थक्का न जमना
  • बड़े या गहरे घाव
  • टीकाकरण के बाद असामान्य रक्तस्राव
  • जोड़ों में दर्द, सूजन या जकड़न
  • मूत्र या मल में रक्त
  • बिना किसी ज्ञात कारण के नाक से खून बहना; आदि

• उपचार/इलाज:
  • इसके इलाज का सबसे अच्छा तरीका रक्त के थक्के जमने वाले कारक को बदलना है।
  • यह शरीर में उपचार उत्पादों को इंजेक्ट करके किया जाता है, जिसे क्लॉटिंग फैक्टर कॉन्संट्रेट कहा जाता है।

स्रोत: Indian Express