सिकल सेल के लिए जीन थेरेपी उपचार

ब्रिटेन के दवा नियामक ने सिकल सेल रोग के उपचार के लिए जीन थेरेपी उपचार विधि को अनुमति प्रदान की है।

प्रमुख बिंदु:

1. ब्रिटेन सिकल सेल के लिए जीन थेरेपी उपचार को मंजूरी देने वाला पहला देश बन गया है।
2. दवा नियामक Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) ने जीन एडिटिंग टूल CRISPR का उपयोग करने वाली लाइसेंस प्राप्त पहली दवा कैसगेवी को मंजूरी दे दी है। 
3. दवा कैसगेवी के निर्माताओं को 2020 में नोबेल पुरस्कार से सम्मानित किया गया था।
4. एजेंसी ने 12 वर्ष और उससे अधिक उम्र के सिकल सेल और थैलेसीमिया से पीड़ित रोगियों के इलाज को मंजूरी दी है।
5. कैसगेवी को वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स लिमिटेड (यूरोप) और CRISPR थेरेप्यूटिक्स द्वारा बनाया गया है।
6. अभी तक सिकल सेल का उपचार बोन मैरो ट्रांसप्लांट (अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण) द्वारा किया जा रहा है।

सिकल सेल रोग:

• एक रक्त विकार है जो लाल रक्त कोशिकाओं का आकार बदल देता है।
• पीड़ित व्यक्ति में आनुवंशिक परिवर्तन के कारण कोशिकाएं अर्धचंद्राकार हो जाती हैं।
• यह विकार रक्त प्रवाह को अवरुद्ध करता है।
• पीड़ित व्यक्ति के शरीर में लाल रक्त कोशिकाएं जल्दी टूट जाती हैं, जो रक्त की कमी का कारण बनता है। इसलिए इसे सिकल सेल एनीमिया भी कहते हैं।
• इससे असहनीय दर्द, अंग क्षति, स्ट्रोक और अन्य समस्याएं पैदा हो सकती हैं।